Кинеската компанија XellSmart Biopharmaceutical официјално објави дека нејзината алогена клеточна терапија на нервните регенеративни клетки добиени од iPSC добила официјално одобрение од кинеската Национална администрација за медицински производи (NMPA) и Управата за храна и лекови (FDA) на САД за клиничко испитување во фаза I за третман на тешка болест на ‘рбетниот мозок.
Како прво регенеративно клиничко испитување на глобално ниво кое користи терапевтски производ базиран на специфични нервни прогениторни клетки за лекување на повреда на ‘рбетниот мозок, студијата ќе ја спроведе Третата поврзана болница на Универзитетот Сун Јат-сен во Кина, која е специјализирана за третман на повреда на’ рбетниот мозок.
Повредата на ‘рбетниот мозок (SCI) е глобално распространето невролошко нарушување, кое се карактеризира со високи стапки на попреченост, неповратност и значително оптоварување на пациентите, семејствата и општеството.
OLE примарно ги погодува младите и средовечните возрасни лица, најчесто како резултат на сообраќајни незгоди, спортски повреди или други трауми. Како состојба која длабоко влијае на социјалното функционирање на пациентот, таа бара доживотна грижа и рехабилитација, што доведува до значителен економски товар и високи општествени трошоци. Покрај физичката попреченост, пациентите со ОЛЕ често се соочуваат со сериозни предизвици во вработувањето, социјалната интеграција и менталното здравје. Во земјите со високи приходи доживотните трошоци за здравствена заштита и нега по пациент може да надминат 1 милион американски долари, што претставува тежок товар и врз семејствата и врз системите за јавно здравје.
Се проценува дека над 15 милиони луѓе ширум светот страдаат од повреда на ‘рбетниот мозок. Оваа бројка вклучува над 3 милиони пациенти во Кина и 300.000 пациенти во САД. Секоја година Кина и САД пријавуваат приближно 10.000 и 18.000 нови случаи на акутен или субакутен SCI, соодветно, што е еквивалентно на скоро 10, односно 2 нови случаи на секој час, соодветно.
SCI често резултира со делумна или целосна парализа, со губење на моторните и сензорните функции. Повеќето пациенти доживуваат траен инвалидитет, што сериозно го загрозува квалитетот на нивниот живот. Поради ограничениот регенеративен капацитет на централниот нервен систем, поправката на нервите по SCI останува исклучително предизвик. Тековните третмани се во голема мера ограничени на рехабилитација и поддршка, без ефективни терапии за промовирање на регенерација на нервите за време на фазата на повреда.
По повеќе од четири години ригорозен развој , исто претклинички студии, XellSmart соработуваше со водечки клинички експерти за повреда на ‘рбетниот мозок за да го иницира првото регистративно клиничко испитување во светот подготвено за употреба, алогено, добиено од iPSC, специфична за подтип, регенеративна терапија на невронски клетки за повреда на’ рбетниот мозок.
Ова пионерско испитување претставува пресвртница во глобалните напори за развој на регенеративни терапии за повреда на ‘рбетниот мозок. Посветен на унапредување на пробивните третмани, XellSmart има за цел да ги редефинира можностите за закрепнување од повреда на ‘рбетниот мозок, носејќи нова надеж за пациентите во Кина и ширум светот и обезбедувајќи опипливо олеснување на семејствата и заедниците погодени од оваа катастрофална состојба.
Повеќекратните кандидати за клеточна терапија добиена од iPSC од клиничко ниво, развиени од XellSmart, го завршија развојот на основната CMC метода, со целосно интегрирани производствени процеси од клиничко ниво и системи за контрола на квалитетот.
XellSmart успешно произведе клинички серии на повеќекратни терапии на нервни прогениторни клетки добиени од iPSC на специфични GMP подтипови, кои моментално се користат во повеќе национални, регистрирани или засновани на регистрација клинички студии и глобални клинички испитувања.
Оваа фаза на испитување, тестирање на безбедноста и ефикасноста, како и параметрите за дозирање, се очекува да биде завршена следната година, а доколку биде успешна, ќе премине во следната фаза, која вклучува поголема популација. Фаза II потоа се очекува да започне веќе во 2028 година, а терапијата потоа може да биде масовно произведена и достапна во рок од пет до седум години.
„Се движиме од грижа кон лек“, рече портпаролот на XellSmart. „За прв пат нудиме вистинска надеж на милиони луѓе кои живеат со повреда на ‘рбетниот мозок.
(Vidi.hr)
(фото: )
