Велика Британија стана првата земја во светот која одобри генетска терапија со цел лекување на болести и наследни пореметувања на крвта за пациенти на возраст од 12 години и нагоре, соошти британското медицинско регулаторно тело.
„Казгеви“ е првиот лиценциран лек кој користи алатка за уредување на гените CRISPR, кој на изумителот му ја донесе Нобеловата награда во 2020 година, објави британската Регулаторна агенција за лекови и здравствени производи.
Анемијата на српестите клетки и бета-таласемијата се генетски состојби предизвикани од грешки во гените за хемоглобин, кои црвените крвни зрнца ги користат за пренос на кислород во телото. И анемијата на српестите клетки и бета-таласемијата се болни, доживотни состојби кои во некои случаи може да се смртоносни, велат од агенцијата.
Клиничките испитувања покажале дека „казгеви“ го обновил здравото производство на хемоглобин кај пациентите болни од анемија на српестите клетки и бета-таласемија, кои се зависни од трансфузија на крв и со тоа се ублажиле симптомите на болестите.
Во текот на испитувањата не биле утврдени никакви проблеми врзани со безбедноста, иако се уште внимателно се следи безбедноста на лекот. Лекот се применува со земање на матични клетки од коскената срцевина на пациентот и уредување на гените во клетки во лабораторија, со модифицирани клетки кои потоа се враќаат во пациентот после постапката за подготвување на коскената срцевина.
(Zimo)
(фото: Pxfuel)
