Prime Medicine, американска биотехнолошка компанија посветена на развој на нова класа на уникатни, еднократни генетски терапии со куративен ефект, објави дека е извршено дозирање кај првиот пациент во рамките на глобалното клиничко испитување (фаза 1/2) на PM577a – истражувачки in vivo Prime Editor (алатка за уредување на гени) наменет за Вилсонова болест, поврзана со мутацијата H1069Q.
Оваа пресвртница го означува почетокот на првото клиничко испитување за in vivo терапија базирана на Prime Editing од компанијата Prime Medicine, како и првата клиничка евалуација на нивната програма насочена кон лекување на заболувања на црниот дроб. Компанијата исто така соопшти дека Американската агенција за храна и лекови (FDA) му доделила на PM577 статус на „лек за ретки педијатриски болести“ (Rare Pediatric Disease – RPD) за третман на Вилсоновата болест.
„Дозирањето на првиот пациент со PM577a претставува значаен чекор кон нашата цел: да обезбедиме трансформативен, еднократен третман за луѓето кои живеат со Вилсонова болест. Забележавме голем интерес од страна на пациентите и лекарите, што, во комбинација со нашите напори за идентификување и прелиминарен скрининг на пациентите, ни овозможува ефикасно вклучување на учесници во студијата. Генерално, PM577a ја одразува модуларноста на нашата платформа“ изјави д-р Алан Рајн, главен извршен директор на Prime Medicinе.
Иако овој почетен кандидат е дизајниран да ја коригира мутацијата H1069Q – најчестата мутација што предизвикува болест во САД и Европа – истиот пристап на испорака преку липидни наночестички (LNP) овозможува проширување и кон други групи пациенти со Вилсонова болест ширум светот. Ова започнува со следниот кандидат, дизајниран да ја третира мутацијата R778L, која е најзастапена кај популациите во Источна Азија.
Вилсоновата болест е сериозно, прогресивно генетско нарушување за кое не постои одобрена терапија што води до целосно излекување. Тековните фармаколошки третмани бараат доживотна терапија и можат да бидат ограничени од предизвици поврзани со подносливоста на лекот и придржувањето кон пропишаниот режим на лекување. PM577a е дизајниран да ја коригира мутацијата H1069Q во самиот нејзин генетски корен преку еднократна примена, со потенцијал да им понуди на пациентите еднократен, куративен третман – идеално пред да дојде до неповратни оштетувања на црниот дроб или невролошки нарушувања.
Со оглед на тоа што Вилсоновата болест често се манифестира во текот на детството и адолесценцијата, ознаката од страна на FDA е особено охрабрувачка; таа ја нагласува значајната потреба од терапии способни да го променат текот на болеста во рана фаза од животот.
(Vidi.hr)
(фото: Pexels/Nicola Narracci)
